FDA ترفض علاجا جينيا لمرض نادر.. وخسائر حادة لأسهم Regenxbio
رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) اعتماد علاج جيني تجريبي طورته شركة Regenxbio لعلاج أحد أندر الأمراض الوراثية في العالم، وهو داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني، المعروف بمتلازمة هنتر، مرجعة قرارها إلى شكوك تتعلق بتصميم التجربة السريرية وعدم كفاية الأدلة المقدمة.
وبحسب ما نقلته وكالة رويترز، انعكس القرار سريعًا على أداء السهم، إذ تراجعت أسهم الشركة بنحو 19% لتغلق تداولات ما بعد السوق عند 8.31 دولار، في إشارة إلى تأثر ثقة المستثمرين بالرفض التنظيمي.
ملاحظات تنظيمية تعرقل الموافقة
وأفادت الشركة بأن هيئة الغذاء والدواء أصدرت ما يُعرف بـ«رسالة الرد الكاملة»، تضمنت عدة ملاحظات رئيسية، من بينها غموض معايير اختيار المرضى المشاركين في الدراسة، إضافة إلى عدم اقتناع الهيئة بأن نقطة النهاية البديلة المستخدمة قادرة على التنبؤ بالفائدة السريرية الفعلية للعلاج.
وقال الرئيس التنفيذي للشركة، كوران سيمبسون، إن Regenxbio تشعر بالقلق إزاء تقييم الهيئة لمسار التطوير والبيانات المقدمة، خاصة في ظل عدم توفر خيارات علاجية فعالة لمرض نادر وغير قابل للعكس مثل متلازمة هنتر.
تحديات بسبب ندرة المرض
وكانت إدارة الغذاء والدواء قد فرضت، الشهر الماضي، تعليقًا سريريًا على برنامجين للعلاج الجيني لدى الشركة، من بينهما علاج RGX-121. وأشارت الشركة إلى أن الخيارات المستقبلية، مثل إجراء تجارب جديدة أو توسيع قاعدة المرضى أو متابعة الحالات على المدى الطويل، تمثل تحديًا كبيرًا بسبب قلة عدد المصابين عالميًا.
تحرك لإعادة التقديم
وأكدت Regenxbio نيتها طلب اجتماع رسمي مع إدارة الغذاء والدواء، تمهيدًا لإعادة تقديم طلب التسويق، مع توفير بيانات إضافية تتعلق بفئات المرضى والمتابعة السريرية طويلة الأمد.
ما هي متلازمة هنتر؟
متلازمة هنتر هي اضطراب وراثي نادر يؤثر على قدرة الجسم على تكسير أنواع معينة من السكريات المعقدة، ما يؤدي إلى أضرار جسدية وعقلية تدريجية. ويُصنَّف RGX-121 كعلاج جيني يُعطى لمرة واحدة للأطفال الذكور المصابين بالمرض، ويهدف إلى إيصال جين وظيفي يساعد الجسم على تفكيك هذه الجزيئات السكرية داخل الخلايا.
